Orphan Drugs sind Pharmazeutika zur Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung von seltenen Krankheiten.
Unter den Begriff Pharmazeutika fallen die klassischen chemischen Wirkstoffe als auch biologische Wirkstoffe wie beispielsweise Antikörper, Antisenseoligonukleotide, Peptide, Enzyme oder Vektoren.
Es sind zur Zeit ca. 7000 seltene Krankheiten bekannt und wöchentlich werden neue entdeckt. Die Europäische Union bezeichnet Krankheiten mit einer Prävalenz von nicht mehr als 5 aus 10.000 Personen als seltene Krankheiten. In Japan gelten Krankheiten mit einer Prävalenz von nicht mehr als 4 aus 10.000 Personen als selten. Hingegen liegt in den U.S.A. die Grenze bei 200.000 erkrankten Personen pro Indikation und Jahr. In Australien wurde eine Prävalenz von 1,2 aus 10.000 Personen festgelegt.
Der Orphan Drug Status wird auf Antrag und nach Prüfung in Europa durch die EMEA (European Medicines Agency), in den U.S.A. durch die FDA (Food and Drug Administration), in Japan durch die MHLW (Ministry of Health, Labour and Welfare) und in Australien durch die TGA (Therapeutic Goods Administration) vergeben.
Wird der Orphan Drug Status gewährt, so verleiht er Ihnen in Australien ein fünfjähriges, in den U.S.A. ein siebenjähriges und in der EU sowie in Japan ein zehnjähriges exklusives Vermarktungsrecht.
Ein Orphan Drug Status ist frei kommerzialisierbar und kann beispielsweise zusammen mit einer zugehörigen Patentanmeldung an Dritte verkauft werden.